Dans l'Orphanews du 22/10/08
Editorial Lors
du symposium européen sur les maladies rares qui s’est tenu à Paris le
vendredi 10 octobre dernier, Nicolas Sarkozy a annoncé la poursuite du
plan maladies rares dans son message délivré par Paulette Morin,
porte-parole de l’Alliance Maladies Rares.
Nicolas Sarkozy annonce la reconduction du plan maladies rares
Le Président de la République française souhaite porter le combat
national contre les maladies rares au niveau européen. Après avoir loué
la ténacité et les efforts des acteurs associatifs et des chercheurs,
il s’est engagé à poursuivre le plan maladies rares, notamment en
pérennisant le financement des centres de référence. Un nouveau plan
élaboré en 2009 entrera en vigueur au plus tard en 2010.
Le Président de la République souhaite également que la communication
de la Commission européenne sur la prise en charge des 30 millions
d’Européens affectés par une maladie rare soit une des priorités de la
présidence française de l’Union européenne dans le domaine de la santé
et qu’elle soit suivie d’actions concrètes.
L’Alliance Maladies Rares et l’AFM se sont réjouies de l’engagement
renouvelé de Nicolas Sarkozy mais ont signalé qu’elles resteront
attentives au nouveau plan et aux moyens qui lui seront alloués.
Françoise Antonini, déléguée générale de l’Alliance Maladies Rares, a
insisté sur le financement du plan maladies rares et des centres de
référence. Elle a également souligné la faiblesse de l’accompagnement
social des patients dans le premier plan. Laurence Tiennot-Herment a
déclaré que l’AFM sera encore plus vigilante sur les financements de la
recherche. Elle a par ailleurs souligné l’importance de l’adoption du
texte de la communication de la Commission européenne sous la
Présidence française en raison du « French model » pour les maladies
rares.
Le LEEM a salué l’annonce du chef d’état et souhaite également que la
recherche soit l’un des éléments forts de la reconduction de ce plan.
Face à ces inquiétudes, la Ministre de la santé, Roselyne
Bachelot-Narquin a répondu par un courrier adressé à l’AFM, l’Alliance
Maladies Rares et Orphanet, dans lequel elle réaffirme l’engagement du
gouvernement en faveur des maladies rares. La ministre confirme la
pérennisation des acquis du premier plan maladies rares par le
financement des centres de référence, de la recherche et d’Orphanet.
La Ministre de la Santé annonce également le maintien des dispositions
issues de l’article 56 de la loi de finance de la sécurité sociale pour
2007 permettant une prise en charge dérogatoire de toute prescription
pour le traitement des maladies rares. Les centres de référence et la
Haute Autorité de Santé sont invités à poursuivre leurs travaux sur les
PNDS (protocoles de diagnostic et de soins) désormais considérés comme
un acquis. Enfin, les patients atteints de maladies rares peuvent
bénéficier des dispositions du plan « Qualité de vie des patients
atteints de maladie chronique ».
Suite à l’actualité riche en événements Maladies Rares, l’Alliance
Maladies Rares, Eurordis, le Leem, l’AFM et Orphanet ont tenu une
conférence de presse sur le thème « Maladies rares : attentes et
préoccupations des acteurs dans le cadre d’un 2ème Plan national et
d’une politique européenne » le 20 octobre.
Lire le communiqué de presse
Lire le message du Président de la République
Médicaments orphelins Lors
de sa réunion de septembre 2008, le CHMP (Committee for Medicinal
Products for Human Use) a adopté une opinion positive pour Kuvan
(sapropterin dihydrochloride), développé par Merck KGaA, destiné à être
utilisé chez les adultes et enfants âgés de quatre ans et plus atteints
de phénylcétonurie ou d’hyperphénylalaninémie. Kuvan est le 49ème
médicament orphelin à recevoir une opinion positive d’autorisation de
mise sur le marché.
Kuvan : opinion positive d’autorisation de mise sur le marché
Lire le communiqué de presse
Consulter le registre des désignations orphelines européennes